国家遗传工程小鼠资源库应用Cas9技术获得世界首批基因敲除动物

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CRISPR/Cas系统是细菌进化形成的免疫防御机制。国家遗传工程小鼠资源库瞄准该系统，开发出CRISPR/Cas9技术用于基因组改造，实现了基因精确定点插入，且无需胚胎干细胞，无物种限制，直接注射受精卵，实验周期仅为传统方法的1/10，材料成本也大大降低。
目前，资源库已成功利用该技术获得了首批基因敲除小鼠和首只基因敲除猴，其中单基因敲除项目中founder小鼠经过基因测序，确定了目标基因的完全敲除。世界首只基因敲除猴的成功获得帮助合作单位顺利完成遗传学研究，相关成果被《Cell》报道（影响因子31.957）。国际学术界对该项工作给与高度评价：匹兹堡大学生殖学家GeraldSchatten认为该成果对在人类胚胎期的遗传缺陷修复有启示；麻省理工McGovern研究所认为尽管离人体应用仍有距离，但此工作仍然可圈可点；威斯康辛国立灵长类研究所ThaddeusGolos表示该成果提供一种潜在的研究资源，可能启动新一轮的神经退行性疾病的研究与资助热潮。
随着生态环境的日益恶化，帕金森、老年痴呆、糖尿病等重大疑难疾病的发病率不断增高。基因敲除等猴基因编辑的成功将有助于建立猴疾病模型，更好地模拟人类疾病，大大降低药物研究的风险。未来有望定向改造人类基因，治疗基因疾病。