干细胞治疗严重眼疾两年无虞

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干细胞治疗严重眼疾两年无虞

根据一份最新的健康状况报告，作为第一批人类胚胎干细胞（hESC）移植的接受者，18位严重眼疾成人患者在手术后平均将近2年的时间里并没有出现明显并发症。视力测试同时表明，其中超过半数患者的视力得到了改善，但也有研究人员对这些结果提出了警告。尽管如此，这一结果为源自干细胞的眼细胞（被称为光感受器）的移植铺平了道路，如果一切按计划进行，后者能够戏剧性地提高眼病患者的视力。
包括老年性黄斑变性以及折磨年轻人的遗传病斯塔加特黄斑变性在内的眼病被认为是最适合干细胞治疗的疾病，这是因为眼睛是一个免疫“特区”，从而意味着与其他部位的移植物相比，眼睛移植细胞不会被视为一个外来物而遭到排斥。（尽管如此，在这些试验中，志愿者依然接受了12周的免疫抑制剂治疗。）
理论上讲，这种疗法能够将被毁坏的细胞重新注入眼睛，从而帮助病人恢复失去的视力。但美国马里兰州巴尔的摩市约翰斯·霍普金斯大学干细胞与眼再生医学中心联合主任Hendrik Scholl表示，这里也存在许多障碍：其中，需要在培养皿中生成足够多的细胞并确保它们能够与眼球进行“机械地连接”。同时人们对于所有的hESC研究都存在安全性质疑，包括担心胚胎干细胞的增殖会失去控制。
这项最新的研究是同一研究团队在2012年早些时候进行的工作的后续成果。当时，马萨诸塞州马尔堡先进细胞技术公司首席科学官Robert Lanza及其同事发表了利用hESC进行临床试验的首例结果。他们报告说，移植细胞对于最早接受治疗的两个盲人并没有产生任何不良影响。
如今，Lanza和洛杉矶市加州大学朱尔斯·施泰因眼研究所视网膜部门主任Steven Schwartz及同事，在两类不同的眼病中分享了早期研究中的更多细节。研究人员报告了他们对于9名老年性黄斑变性患者以及9名斯塔加特黄斑变性患者的治疗结果。这些志愿者的年龄介于20岁至88岁，他们在其视网膜下接受了一类特殊眼细胞——在实验室培养的源自hESC的视网膜色素上皮（RPE）细胞——的注射。
RPE细胞对于最初的hESC安全性研究具有一个最大的优势——由于它们能够被染色，因此很容易被追踪。这些细胞也相对容易在实验室里生长、操纵和控制。然而不利的一面是，这些眼病患者之所以丧失视力很大一部分原因在于他们缺少一种不同类型的眼细胞——在视网膜中能够感受光线的光感受器。
不过，目前的试验结果带来了希望。在进行外科手术之后，18位眼病患者中有13人增加了他们的色素沉着，这意味着移植的细胞正在完成它们的使命。作者同时报告称，有10人说他们的视力也有所改善，Lanza表示这是一个意料之外的结果。他说：“在最好的情况下，我们可以认为有希望防止这些病人的视觉丧失。”因为RPE细胞已知能够帮助维持已有的光感受器。
Lanza说：“我们从未奢望这样戏剧性的改善。”他推测移植细胞实际上可能恢复了“休眠”的光感受器的功能。
研究人员在最新出版的英国《柳叶刀》杂志上报告了这一研究成果。
然而，研究人员指出，这种视觉的改善并没有与额外的色素沉着相对应，同时Lanza表示，出于伦理原因，这项研究并没有使用接受外科手术而未移植细胞的对照组。