Lysogene融资2200万美元开发基因疗法

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        基因疗法在经过大起大落之后终于又迎来一个高潮，继Bluebirdbio公司、Regeneron公司等生物技术公司之后，Lysogene公司也着手进一步发展自己的基因疗法。Lysogene公司最近宣布公司已经开始进行总额为2200万美元的融资用以支持公司自己的基因疗法SAF-301。这种疗法主要被设计用于治疗一种罕见的溶酶体驻积症--沙费利波综合征。这种疾病主要是由于一个名为SGHS的基因突变失效而成。SAF-301通过利用病毒载体将健康的SGHS基因插入到病灶部位以替代突变失活的基因。目前SAF-301正处于临床前期研究阶段。此次Lysogene公司融资的主要投资者是Sofinnova公司。

近年来越来越多的生物技术公司开始投入到基因疗法的研究中，预示着这一疗法的有效性和安全性相较过去已经有了很大改善。