2013年临床肿瘤领域重大进展回顾之血液肿瘤篇

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2013年临床肿瘤领域重大进展回顾之血液肿瘤篇

血液和淋巴系统肿瘤主要包括白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤，其中以白血病最为常见。
2013年，在血液肿瘤的靶向治疗和免疫治疗领域，研究者们都取得不同程度的突破。此外，科学家还鉴定得到了一个重要的驱动基因，为一些罕见白血病亚型提供新的治疗选择。
在方法学上，研究者改进了脐带血移植的技术，改善了高风险血液肿瘤患者在进行脐带血移植治疗时的疗效。另外，在过去的一年，FDA还批准了4个血液肿瘤新药。

复发性慢性淋巴细胞白血病及套细胞淋巴瘤新型靶向药物Ibrutinib
NEJM：BTK靶向药物ibrutinib治疗复发性慢性淋巴细胞白血病安全有效
强生在美国提交“突破性治疗药物” Ibrutinib的上市申请
FDA批准Imbruvica用于治疗套细胞淋巴瘤

新型血液肿瘤驱动基因CSF3R
NEJM：CSF3R为罕见非典型慢性中性粒细胞白血病的诊断和治疗带来希望
NEJM：CSF3R突变或可作为慢性中性粒细胞白血病或非典型慢性髓性白血病的诊断标志

早期研究显示经改造的T细胞可有效治疗侵袭性、化疗抗性的ALL
NEJM：嵌合抗原受体修饰的T淋巴细胞治疗急性白血病获得突破

脐带血移植治疗成人高风险血液肿瘤疗效获改进
NEJM：脐带血与间充质细胞体外共培养可改善脐带血移植结局

一系列重要血液肿瘤药物获得FDA批准
梯瓦抗白血病新药Synribo获FDA批准
NEJM：Ponatinib可有效治疗费城染色体阳性白血病
NEJM述评：Ponatinib开启慢性髓性白血病治疗的新时代
NEJM：Ponatinib可有效用于难治性费城染色体阳性白血病的治疗
FDA批准Iclusig用于罕见血液病的治疗
FDA批准Pomalyst用于晚期多发性骨髓瘤治疗
赛尔基因新药pomalidomide改善多发性骨髓瘤患者生存