更有助治疗心力衰竭的修饰RNA疗法

small

与传统的提供较长时间蛋白表达的传统 DNA 投递方法相比，一种采用修饰 RNA 的治疗方法通过限制治疗蛋白表达数日的方式在患有心力衰竭小鼠身上具有更优秀的表现。

近期发表在《自然-生物技术》（Nature Biotechnology）上的这项研究表明，修饰 RNA 或许能为通过激活内在干细胞以修复受损组织的治疗方案提供一种有用的工具。

来自哈佛大学等机构的科学家们选取一种RNA，通过化学修饰让其能够稳定存在体内并可表达一种能刺激血管生长的因子，然后用其来治疗患有冠状动脉结扎的小鼠。他们发现，利用这种RNA来表达生长因子仅几天时间，就使得小鼠的存活率上升至1年，比用DNA长期表达生长因子的方法表现更好。该治疗方法同时也促进了内在心脏组织干细胞分化成为血管内层细胞——防止心力衰竭造成的缺血性组织受损所必需的一类细胞。

原文检索：

Lior Zangi, Kathy O Lui, Alexander von Gise, Qing Ma, Wataru Ebina, Leon M Ptaszek, Daniela Später, Huansheng Xu, Mohammadsharif Tabebordbar, Rostic Gorbatov, Brena Sena, Matthias Nahrendorf, David M Briscoe, Ronald A Li, Amy J Wagers, Derrick J Rossi, William T Pu & Kenneth R Chien. Modified mRNA directs the fate of heart progenitor cells and induces vascular regeneration after myocardial infarction. Nature Biotechnology, 19 September 2013; doi:10.1038/nbt.2682