2017年将启动世界首项“孕期母体基因疗法”临床试验

qwerzxcv2011

2017年将启动世界首项“孕期母体基因疗法”临床试验

日期：2016-03-14   

根据一项最新的研究，孕妇愿意接受母体生长因子基因疗法，用于治疗未出生婴儿的严重性早发性胎儿生长受限（FGR）。如果这项拟议试验得以进行，将是首个母体基因疗法临床试验。该研究由英国伦敦大学学院（UCL）、伦敦大学玛丽皇后学院（QMUL）以及其他8个英国高等教育联盟及来自EVERREST* 联盟的工业合作伙伴引领。该联盟于2013年开始合作研发FGR疗法，FGR影响了多达8%的孕妇。子宫血流量不足，学术上成为胎儿功能不全，在很多案例中成为潜在的异常伤害，目前还没有治疗的方法。
英国伦敦大学学院的Anna David博士及EVERREST*联盟领导表示：“EVERREST联盟旨在开展首个孕妇子宫基因疗法试验，对象为那些受胎儿生长受限严重影响的孕妇，试验目的是检测子宫基因疗法的安全性和有效性。我们希望这种方法将来可以减少死胎和新生儿死亡的死亡率，并能提高受影响胎儿将来的生活质量。这可能是首个在怀孕期应用基因疗法的试验，我们希望建立涉及相关伦理及道德问题的应对措施。”
一旦在妊娠中期确诊胎儿生长有限，父母将面临一个严峻的选择——新生儿可能死于重症监护室或死在子宫里。受胎儿生长受限影响的新生儿不仅面临围产期死亡及并发症如脑瘫风险的增加，还可能面临长期的健康有困扰，包括糖尿病和心血管疾病。
EVERREST临床试验将涉及到政府的监管，通过放射学将血管内皮生长因子（VEGF）基因疗法应用到孕中期受早发性重度胎儿生长受限影响的孕妇子宫动脉中。EVERREST先前的临床试验曾发现VEGF基因药物可增加产妇血液流动至子宫和胎盘，如今该团队想将该研究应用到临床上。
伦敦大学玛丽皇后学院生物伦理学教授Richard Ashcroft说，“我们的研究认为妊娠期母体基因疗法不涉及伦理和法律问题。受胎儿生长受限影响的孕妇一般都有兴趣参与临床试验，因为这可能有益于未出生的孩子。”
这项研究通过与欧洲相关利益群体及患者商讨，包括助产及医疗机构人员、患者支持团队、残疾人权组织以及受早发性胎儿受限影响的孕妇，共有55个利益相关组织与该研究联系，其中34个机构参与了研究；该研究同时也采访了21位受早发性胎儿生长受限影响的孕妇。最后研究人员认为孕产妇生长因子基因疗法的临床试验得到社会和伦理的认可。
David博士补充到，“几乎所有的女性对这些试验都很看好，大多数女性认为她们愿意参加这项研究，同时女性们呼吁其他的产科定性研究，因此我们必须努力开发出治疗妊娠疾病的方法，特别是针对目前还无法治疗的疾病，如胎儿生长受限。”
该研究由欧洲委员会资助，并得到伦敦大学医学院生物医学研究中心国家卫生研究所的研究人员支持，并计划于2017年初启动。