Craig Mello：Crispr让一切皆有可能

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导读：Crispr技术作为一种新型基因组编辑技术，它不仅受到众多科学家探索基础科学的追捧，而且在转化医学领域也具有很卓越的应用前景。近日美国国家公共电台采访了2006年的诺贝尔奖获得者CraigMello，称赞Crispr技术makepossibilities！
“因为它独特基因组编辑能力，CRISPR技术引起了越来越多的科学家关注，它能够修复有缺陷的基因，或使残缺变得更美好”，NPR（NationalPublicRadio，即美国国家公共电台）近日盛赞了CRISPR技术会基因界带来的变化。

“真的很强大，这是一个非常激动人心的发展，因为现在你可以从本质上改变基因组将几乎任何你想要的（Nowyoucanessentiallychangeagenomeatwilltoalmostanythingyouwant.Thesky'sthelimit）”作为2006年的诺贝尔奖获得者，马萨诸塞大学医学院（MassachusettsMedicalSchool）的CraigMello对记者如是说。
CraigMello表示：CRISPR技术离医学不远了，正在朝着转化医学的方向前进，因此他创办了一家名叫“CRISPRTherapeutics”的公司，开发一些遗传性血液疾病如镰状细胞性贫血、地中海贫血等的诊断疗法。
他还表示：从理论上讲“可通过移除病人的骨髓，先修复受损基因，然后返回修复细胞的病人来治疗遗传性疾病”是可行的；然而在过去实践中成功的方法几乎是不可能的。

但是现在，通过利用患者自身的细胞进行的诊断疗法已经使成本不断下降，基本上具备采用该种手段来治疗遗传学疾病。

“为了安全性起见，将CRISPR技术用于治疗病人仍然需要很多测试”，尽管医生们已经很看好该技术在转化医学上的应用前景，但科学家貌似并没有对这项技术的实际应用投入足够的热情。就目前而言，科学家还未试图采用CRISPR技术治愈疾病，他们仅仅是想通过技术探索自然界中生物的一些基本属性，主要还是停留在基础科学研究方面。

但是，现在非常看好CRISPR技术的不只CraigMello。加州大学伯克利分校（UniversityofCalifornia，Berkeley）的JenniferDoudna通过研究“细菌如何对抗流感”，发现细菌比人类更不容易感染流感病毒。

“细菌对抗流感病毒”的方式使Doudna和她的团队产生这样的想法：“细菌有特殊的酶，可以切开入侵病毒的DNA和改变DNA的碱基，本质上杀死病毒。”

Doudna说：如果这种机制能够在动物或植物细胞中起作用，采用CRISPR技术进行基因编辑将会是是一个非常有用且强大的工具。它能将我们希望表达的任意小小片段插入到相应的位点，除了那些感染细菌的病毒的DNA序列，还可以定向改造任何DNA序列修饰酶表达。

如CraigMello一样，Doudna也看到了CRISPR技术在医学上的应用前景，于是乎也和别人合伙创造了一家叫做“EditasMedicine”的生物科技公司，希望使用这项技术来开发新疗法。

NPR的JoePalca说，“尽管医生说CRISPR技术要安全的应用于医学仍需很多测试，试问那些还没有热衷于转化医学应用的科学家是否也看到了它的各种可能性？”