三项临床试验启动 干细胞治疗前途光明

晓说

一名26岁的女性在机动车事故瘫痪了一年后成功的完成了首例实验性的人体试验，该试验评估了将神经干细胞注入脊髓损伤部位是否是一种安全有效的治疗方法。这项试验于9月30日在加州大学圣地亚哥分校医疗中心（UC-SDHS）桑福德干细胞临床中心的帮助下进行。目前，该病人已经康复出院，没有任何并发症和副作用。

上述神经干细胞移植治疗脊髓损伤试验是加州大学圣地亚哥分校在干细胞治疗领域最近的三大突破之一。上个月，该校穆尔斯癌症中心和桑福德干细胞临床中心启动了一项评估单克隆抗体治疗慢性淋巴细胞白血病的I期临床试验；此外，在本月末，将有一名1型糖尿病患者在加州大学圣地亚哥分校接受干细胞疗法的I期临床试验。以下是关于这三项试验的详细介绍。

试验一：神经干细胞移植治疗脊髓损伤

在临床前研究中，研究人员移植人类神经干细胞到脊髓损伤的小鼠体内，结果显示，移植的细胞在小鼠体内广泛增殖，与损伤部位附近的其它神经细胞互相连接，显着提高了小鼠的运动机能，且副作用非常小。

神经干细胞I期临床试验涉及4名患者，时间超过五年之久，目的是评估干细胞疗法的安全性和有效性，希望有一天可以用于瘫痪病人的脊髓损伤治疗。

试验二：1型糖尿病干细胞疗法的临床试验

加州大学圣地亚哥分校的研究人员与一家从事再生医学的生物技术公司ViaCyte合作，计划实行1型糖尿病干细胞疗法的I期和II期临床试验，I期临床试验将在本月下旬完成，II期临床试验暂定于11月中旬。

1型糖尿病通常在儿童或青少年期被诊断出来，虽不及2型糖尿病常见，但是这类患者的胰腺产生极少的胰岛素或压根不产生胰岛素，它给300万美国人带来了经济上和生活上毁灭性的打击。常规的治疗需每天注射胰岛素，严格控制饮食和生活习惯，目前还没有完全治愈的方案。（推荐阅读：无需注射，直接用干细胞产生胰岛素）

这项为期两年的临床试验包括约40名参与者，主要对不同剂量的VC-01（一种衍生的干细胞）的安全性、耐受性以及治疗效果进行评估。该试验通过在患者皮肤下移植VC-01，以期它们可以安全的转变为胰腺β细胞或者其它可以持续产生胰岛素的细胞类型。

试验三：新型单抗以癌症干细胞为靶标 治疗白血病

加州大学圣地亚哥分校穆尔斯癌症中心和桑福德干细胞临床中心的研究人员推出了评估一种新型单克隆抗体治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL，成人中最常见的血液癌症）安全性和有效性的I期临床试验。

这种单克隆抗体叫做Cirmtuzumab，它的作用靶标是一种叫ROR1的分子，该分子通常只存在于胚胎细胞的早期发育阶段，但是它被癌细胞利用后会促进癌细胞的生长和扩散。由于ROR1无法被正常的成人细胞使用，科学家们把它作为癌细胞，尤其是癌症干细胞的一个独特标志，是抗癌治疗一个很好的靶标。

在这项临床试验中，CLL患者患者需要在穆尔斯癌症中心接受14天的静脉注射，随后对疗效以及副作用进行监测和评估。

干细胞治疗前景光明

加州大学圣地亚哥分校干细胞项目主任Lawrence Goldstein表示，这三项试验都充满了创新性，每个试验针对的是完全不同的疾病，但是它们都预示着干细胞治疗从实验室转向临床应用的前景是无比光明的。他还说，参与I期临床试验的人数肯定很少，最初的目的是评估低剂量治疗的安全性；当然，前提是在病人有利的基础上。临床试验是寻求潜在疗法最安全的途径，想要证明一项新的疗法不可能仅仅依靠单一的或者随机的病人。