FDA授予默沙东Keytruda突破性疗法认定

晓说

目前，PD-1/PD-L1免疫竞赛异常激烈，该领域的佼佼者——默沙东（Merck & Co）、百时美施贵宝（BMS）、阿斯利康（AZN）、罗氏（Roche）均在火速推进各自的临床项目。此次竞赛中，百时美和默沙东稍微领先。百时美的PD-1抑制剂Opdivo（nivolumab）于今年7月获日本批准，是全球批准的首个PD-1抑制剂；而默沙东的PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）于今年9月初获FDA批准，是美国批准的首个PD-1抑制剂；这2种药物获批的首个适应症均为黑色素瘤。阿斯利康和罗氏的PD-L1抑制剂也已处于III期临床。（相关链接：即将结束临床试验的全球重磅药物TOP 15）

然而，业界认为，黑色素瘤适应症的市场潜力有限，PD-1/PD-L1免疫疗法的前景仍依赖于其他肿瘤，如非小细胞肺癌（NSCLC）和乳腺癌。乳腺癌方面，罗氏和默沙东上周相继宣布各自PD-1/PD-L1免疫疗法治疗三阴乳腺癌（TNBC）已取得积极数据，并计划于12月9日在第37届圣安东尼奥乳腺癌大会（SABCS）上公布。(相关链接：PD-1/PD-L1免疫竞赛激烈上演——罗氏、默沙东率先公布乳腺癌临床数据)

而在肺癌领域，百时美已向欧盟提交了Opdivo治疗非小细胞肺癌（NSCLC）适应症的上市申请，标志着PD-1/PD-L1免疫疗法全球首个肺癌适应症申请。与黑色素瘤相比，肺癌是非常有利可图的治疗领域，而百时美似乎已经抢得先机，将夺取新市场的主要份额。

近日，默沙东又扳回了一局，FDA已授予Keytruda突破性药物（BTD）认定，用于经含铂化疗方案治疗后病情恶化的表皮生长因子受体（EGFR）突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）重排阴性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。而突破性疗法（BTD）认定，可以帮助缩短Keytruda肺癌适应症申请的审查时间表，尤其是FDA已明确表示，计划尽可能快地审批通过。

今年9月底，默沙东在2014年全球第二大肿瘤盛会——第39届欧洲临床肿瘤学会（ESMO）年会上公布了Keytruda治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的一项Ib期临床研究的数据，该研究取得了较好的无进展生存期（PFS）数据和总生存期（OS）数据，数据同时表明，Keytruda的抗肿瘤活性与患者的PD-L1水平直接相关。默沙东便是根据该项Ib期的积极数据，向FDA申请了突破性药物认定（BTD）。

目前，业界还很难估量Keytruda对默沙东的重要性。受益于肿瘤学领域的迅速进展，默沙东庞大的研发部门在经历长达5年的临床干旱期后，已部分恢复了往日的风采。在美国，Keytruda获批的首个适应症为黑色素瘤，而百时美Opdivo今年年初获日本批准黑色素瘤适应症，可以说，在美国市场中，默沙东已击败了百时美。但业界认为，与黑色素瘤相比，肺癌才是PD-1/PD-L1免疫疗法最大的市场机会之一。目前，该治疗领域，百时美已计划在今年年底向FDA滚动提交Opdivo肺癌适应症申请。

PD-1/PD-L1免疫疗法是当前备受瞩目的新一类抗癌免疫疗法，旨在利用人体自身的免疫系统抵御癌症，通过阻断PD-1/PD-L1信号通路使癌细胞死亡，具有治疗多种类型肿瘤的潜力,有望实质性改善患者总生存期（OS）。而各大制药巨头也正在火速推进各自的项目，调查单药疗法和组合疗法用于多种癌症的治疗，以彻底发掘该类药物的最大临床潜力。

近日，默沙东公布第三季度销售数据，由于仿制药进一步侵蚀，与去年同期相比，第三季度销售下降4%。默沙东也迫切需要诸如Keytruda的重磅新产品恢复增长。