武田与UCL合作开发基因疗法和干细胞疗法

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武田与UCL合作开发基因疗法和干细胞疗法

  
导读：武田（Takeda）与伦敦大学学院（UCL）达成合作，将利用人工染色体和新型生物材料开发新颖基因疗法和细胞治疗策略，治疗肌营养不良症。
武田（Takeda）3月10日宣布，与伦敦大学学院（UCL）达成合作，推动肌肉疾病研究，尤其是肌营养不良症（muscular dystrophy）。该项研究将由UCL的Francesco团队领导，武田的新领域科学研究组（NFS group）提供资金支持。NFS的目的是支持可能导致新药发现和开发的创新、尖端科学研究。
Tedesco博士领导的团队一直专注于肌肉再生研究、以及干细胞疗法用于肌营养不良症治疗潜力的研究，尤其是诱导多能干细胞（iPS）。该团队也正在开展相关研究，利用人工染色体和新型生物材料开发新颖基因疗法和细胞治疗策略，用于肌营养不良症治疗。
通过此前在杜氏肌营养不良症小鼠模型中的研究工作，该团队已证明了一种人工合成染色体基因替代疗法的临床潜力。此外，通过将iPS细胞移植入另一种遗传性肌病（肢带肌营养不良症2D）小鼠模型的研究，Tedesco团队也证明了遗传矫正的iPS细胞的临床潜力。