Sci Transl Med：有望治疗肌营养不良症的免疫细胞亚群

晓说

加州大学旧金山分校研究人员发现，免疫细胞的一个子集：调节性T细胞（Treg细胞）可抑制假肥大型肌营养不良症（DMD）小鼠模型的炎症和肌肉损伤。

科学家们表示，调节性T细胞（Treg细胞）是DMD的潜在治疗剂，DMD是一种儿童遗传性疾病，会导致进行性肌肉退化和过早死亡。他们的研究结果发表在Science Translational Medicine杂志上。

研究人员发现，调节性T细胞（其能抑制免疫应答），被发现存在于遗传突变（导致肌肉萎缩症发展的遗传突变）的小鼠和人类肌肉中，而不在正常的野生型小鼠或健康人的肌肉中存在。

研究员S. Armando Villalta博士后研究员表示：这一发现表明，肌肉中调节性T细胞能响应肌肉损伤。当我们从基因工程小鼠肌肉中去除调节性T细胞，病情会恶化，Villalta说：当我们提高小鼠肌肉中此类细胞，我们能减少炎症和肌肉损伤。

根据Villalta证实，调节性T细胞的愈合效果在很大程度上是由于白细胞介素-10（IL-10）发挥的，IL-10是由调节性T细胞和其它免疫调节细胞产生的抗炎蛋白质。IL-10在这些基因工程小鼠肌肉中存在，也存在于DMD患者肌肉中，Villalta说。

Bluestone预测，治疗人类DMD，调节性T细胞将不可能作为独立处理治疗剂，但最会可能与基因治疗组合起来。DMD是由表达抗肌萎缩蛋白的基因发生遗传缺陷后所引起的，抗肌萎缩蛋白是肌肉完整性必需的蛋白质。DMD基因疗法的临床试验正在进行中，但是，基因治疗本身会导致炎症，按Bluestone所述：健康抗肌萎缩蛋白基因的病毒导入疾病患者后会导致炎症反应。

调节性T细胞可能有巨大的治疗帮助，Bluestone指出：此类细胞可能同时具有三种治疗效果：它们可以减少由疾病引起的全身性炎症；减少由基因治疗引起的炎症；以及产生促进肌肉本身愈合和再生的因素。

Bluestone告诫说：这种联合治疗在临床上总是很难做到的，而且很难获得批准用于人类临床试验。此外他说，科学家所用的小鼠DMD不如人类疾病那么严重。

多年来，科学家一直在开发Treg细胞对抗自身免疫应答的治疗潜力，调节性T细胞已经在加州大学旧金山分校开展临床试验用于治疗1型糖尿病患者和器官移植排斥。然而到目前为止，Tregs对于非自身免疫疾病如DMD的治疗一直没有开展人体试验。