帕金森治疗新发现

晓说

来自加州大学洛杉矶分校的新研究发现，一种治疗另外一种疾病的药物，能有助延缓帕金森病小鼠的疾病进展。

发表在杂志Neurotherapeutics上的研究表明，该药AT2101起初用于治疗Gaucher 病，但新研究发现其能改善运动功能，阻断大脑炎症和降低α-突触核蛋白水平。

虽然帕金森的确切发病原理是未知的，但已被发现在帕金森氏症患者大脑中α-突触核蛋白有积累。该蛋白被认为能破坏大脑中生成多巴胺的神经元，多巴胺神经递质有助于调节许多功能包括移动和协调，而多巴胺缺乏症与帕金森氏症有关。

Gaucher病是一种罕见的遗传性疾病，患者机体不能产生足够的β-葡糖脑苷脂酶或GCase酶。研究人员在寻求能够提高人们患帕金森氏风险的遗传因素过程中，已经确定了Gaucher病和帕金森氏症之间可能有着密切的关系，而两者之间的相关性正是因为GCase基因的存在。这种基因的突变会导致大脑中GCase活性下降，后者已被认为是治疗帕金森的遗传危险因素，但多数帕金森氏患者不携带突变Gaucher基因。

这项研究是首次在帕金森氏病小鼠模型中利用治疗Gaucher病的化合物进行测试，实验结果证明其是有效的。在此项研究中，研究人员使用基因改造小鼠，使得小鼠能生成过多的α-突触核蛋白，随着时间的推移，小鼠出现类似于人类帕金森氏的症状。而小鼠受到AT2101治疗4个月后，小鼠的类似帕金森症状得到改善。

研究人员还发现，即使小鼠没有携带Gaucher基因突变体的情况下，AT2101也可有效治疗帕金森氏小鼠，表明该化合物可能对更广泛的帕金森氏人群临床治疗有效果。