基因治疗皮肤病获得长期临床效益

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基因治疗皮肤病获得长期临床效益

以干细胞为基础的基因疗法为治疗一些破坏性的遗传性皮肤病带来了希望，但一直以来对于这种方法的长期临床效益并不是很清楚。在发表于12月26日《细胞》（Cell）杂志出版社旗下子刊《Stem Cell Reports》上的一项研究中，研究人员对近7年前在一项临床试验中接受基因治疗的、一位患有大疱性表皮松解症（epidermolysis bullosa ，EB)的患者进行了评估。研究发现，将少量的皮肤干细胞移植到患者的大腿足以恢复正常的皮肤功能，且没有引起任何的不良副作用。
论文的资深作者、意大利摩德纳-雷焦艾米里亚大学的Michele De Luca说：“这些研究结果为未来安全地利用表皮干细胞，联合细胞治疗和基因治疗方法来对抗大疱性表皮松解症及其他的遗传性皮肤病铺平了道路。”
大疱性表皮松解症是一种令人感到非常痛苦的疾病，它使得皮肤变得非常的脆弱，很容易起泡，它还能够引起危及生命的感染。由于目前还没有办法治愈这种疾病，当前的治疗策略侧重于缓解症状。为了评估以干细胞为基础的基因治疗是否是一种有潜力的治疗方法，De Luca和同事们以前在摩德纳大学启动了一项I/II期临床试验，招募了这名名叫Claudio的大疱性表皮松解症患者。他们从Claudio的手掌取得了皮肤干细胞，在纠正这些细胞的遗传缺陷后，将它们移植回Claudio的大腿。
在新研究中，De Luca和他的研究小组发现这一治疗使得患者的正常皮肤功能得到长期恢复。在近7年后，Claudio的大腿看起来正常，没有水泡症状，也没有肿瘤形成的迹象。值得注意的是，移植少量的干细胞就足以实现长期的皮肤再生。 尽管Claudio的皮肤在这一时间期限内经历了80次更新，移植干细胞仍然维持了手掌皮肤细胞的分子特征，并没有显现大腿皮肤细胞的特征。“这一研究结果表明，成体干细胞主要再生的是它们通常定位的组织，几乎没有再生其他组织的可塑性。这对于人们一直以来猜想成体干细胞具有的可塑性提出了质疑，强调了需要谨慎地选择正确的干细胞类型取得治疗性组织再生。”