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标题: 治疗癌症的终极大招竟是HIV病毒？ [打印本页]

作者: myyounger 时间: 2014-5-29 08:56
标题: 治疗癌症的终极大招竟是HIV病毒？
CART挽救的首位患者道格拉斯·奥尔森是CART的信徒。“就我而言，我被治好了。”他说，“我甚至没想过病情会复发。我没有这样想过。这就像是你突然之间能够自由呼吸了。”
对于85%的急性淋巴细胞白血病患儿来说，化疗可以治愈这种可怕的恶性肿瘤，但对于艾米丽·怀特黑德（Emily Whitehead）而言却并非如此。5岁时，她被诊断出这种疾病，在进行首轮化疗时受到感染，差点失去双腿。后来病情复发，她又接受了治疗，并排期做骨髓移植手术。等待期间，病情再次复发。这时医生们已经无计可施了。
除了一种疯狂的、以前从未用在儿童身上的试验性疗法：从6岁大的艾米丽身体里抽血，用一部设备提取她的白细胞，然后再输回体内。当时，宾夕法尼亚大学的科学家们利用改良的艾滋病毒，对那些白细胞进行遗传改造以使它们攻击癌细胞，然后重新注入体内。
但这些细胞也攻击了她的身体。艾米丽连续几天发高烧，不得不入院治疗。高烧下的她产生了幻觉，问爸爸：“我房间里怎么有池塘？”她被送往加护病房，戴上了呼吸机。一名医生对她的家人说，她活过当晚的几率只有千分之一。
但奇迹出现了：医生们对艾米丽使用了一种类风湿性关节炎药物，阻止免疫系统的强烈反应，同时并未对癌细胞形成保护。艾米丽在7岁生日那天苏醒，身体逐渐康复。一周后，她的骨髓移植手术被取消了。艾米丽的父亲，电线工人汤姆·怀特黑德（Tom Whitehead）回忆道，艾米丽的医生史蒂芬·格鲁普（Stephan Grupp）打来电话说：“治疗起作用了。她摆脱癌症了。”
两年后，她依然身体健康，可以学钢琴，与她的狗狗滚作一团，甚至可以上学（她在患病期间不能上学）。“我已经做了20年的肿瘤学家。”格鲁普说，“我从未见过这样的事情。”艾米丽已经成为这种全新疗法的招牌人物。福布斯全球2000强榜单上的第三大制药公司诺华（Novartis）正在这种疗法作为其99亿美元研发预算的优先项目之一。
“我告诉研发团队，人力财力都不是问题。关键是速度。”54岁的诺华CEO约瑟夫·希门尼斯（Joseph Jimenez）说，“我希望听到需要什么来进行第三阶段试验，需要什么来使它上市。很多患者危在旦夕。不得不把患者拒之门外的痛苦迫使我们尽快行动，不让钱成为障碍。”
自从恐龙在地球上漫步以来，生物就饱受癌症的折磨。在与这个病魔的搏斗中，一次成功的试验可能就是一个里程碑。加上DNA测序设备（能够解锁遗传密码）的性能实现飞跃，最近研发的药物在治疗肺癌、黑色素瘤和其他致命性肿瘤方面取得了惊人的效果，有时甚至能使它们完全消失——尽管只是暂时的。就在去年，美国食品药物管理局（FDA）批准了9种抗癌靶向药物。抗癌药物还是一笔大生意。数据提供商艾美仕市场研究公司（IMS Health）的资料显示，去年肿瘤药物销售额达到910亿美元，是2003年时的三倍。
但宾夕法尼亚大学的研究进展指向了更有意义的东西，将会成为人类历史上伟大里程碑的东西：真正治愈癌症的方法。在与艾米丽患有同种疾病的25名儿童和5位成人中，所有27人的病情都得到了完全治愈，没有再检查出癌细胞。
“这是惊人的突破。”药物研发顾问公司Icarus Consultants的萨莉·切奇（Sally Church）说。在美国国家癌症研究所（National Cancer Institute）研究类似疗法的克里斯托尔·麦考尔（Crystal Mackall）说：“这是一场真正的革命。这将为针对各种疾病的各种细胞和基因疗法敞开大门，因为它将证明这在经济上是可行的。”
前方仍然有巨大的障碍：诺华必须对全球各地医院里的儿童和成人进行临床试验，设立一家生产厂来为患者提供个性化治疗，并弄清楚如何限制那些几乎使艾米丽丧命的副作用。诺华预计，到2016年，所有这些工作都将完成，届时将向FDA提出申请。
像这样的进展解释了希门尼斯为什么让他的制药巨头专注于以下这个说起来简单的使命：治愈癌症。诺华年销售额为580亿美元，抗癌药物贡献了其中的112亿美元。但他说，他正在“加倍押注”抗癌业务。今年4月，他与葛兰素史克（GlaxoSmithKline）达成协议，本质上来说就是用未实现盈利的疫苗和消费产品部门外加90亿美元现金来交换葛兰素史克的癌症药物部门。目前，这个部门的销售额为16亿美元，但希门尼斯说，他能把该部门的三种药物变成销售额均达到10亿美元的产品。同一天，他把动物保健部门出售给了礼来（Eli Lilly）。
他将这称为“精确并购”——换取你想要的部门，而不是出价1，000亿美元收购竞争对手，就像辉瑞（Pfizer）对阿斯利康（AstraZeneca）所做的那样。投资银行杰富瑞（Jefferies）表示，希门尼斯的举措（他称为“巨型合并的反面”）将使诺华的2016年销售额减少5%，但会每股收益（剔除非常项目前）增加10%。
希门尼斯有竞争对手，其中包括有史以来得到最多资助的一家初创公司：位于西雅图的朱诺治疗公司（Juno Therapeutics），亚马逊CEO杰夫·贝索斯（Jeff Bezos）是其投资人。但这在意料之中，因为潜力是如此的惊人和实在。“任何与这项技术产生联系并知道该技术能够做什么的人都会认为，他们正参与某种划时代的东西。”希门尼斯说，“我看着它，想到了它可能带来的重大突破。在今后20到30年里，你将看到癌症疗法的一场变革。”
这是任何一家公司都曾试图实现的最具革命性的医学突破之一。但从表面上看，希门尼斯似乎不可能成为这项事业的支持者。就职业而言，他是做营销出身，2007年加入诺华之前，曾管理高乐氏（Clorox）和彼得潘花生酱（Peter Pan Peanut Butter）这样的品牌，之后负责经营番茄酱制造商亨氏（Heinz）的北美业务。但成为阿斯利康董事后，他对销售救人性命的产品有了兴趣。他被招入诺华，先是负责管理40亿美元的消费产品部门，儿童止咳贴片Triaminic和感冒药Theraflu就是该部门的产品。但他很快得到晋升，主管药物营销，后来成为CEO，令所有人都吃了一惊。
希门尼斯的前任丹尼尔·威斯勒（Daniel Vasella）认为，希门尼斯能够带领公司渡过会很艰难的一段时期，。希门尼斯上任后，消费者和动物保健部门的工厂曾因为生产问题而暂时关闭。依靠世界第二大的诺华仿制药部门和该公司的眼部护理部门爱尔康（Alcon），希门尼斯成功稳住了公司销售额和利润，分别为580亿美元和90亿美元左右。诺华还受益于持有竞争对手罗氏（Roche）33%的股份，后者的抗癌药物销售额高达310亿美元。后来他成功解决工厂生产问题，诺华股价在过去5年里大幅跑赢了标普500指数（176%对139%）和美国证交所的制药指数。

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